年过花甲的丁健院士,每天还奔波在中科院上海药物研究所的实验室和药企之间,不仅为新药研发的每一个环节把关,还对每一项科研成果的转化落地十分关心。谈家桢生命科学成就奖、中科院杰出科技成就奖、中国工程院院士……这些闪耀的光环和荣誉在丁健看来并不值得过多关注。他认为“只有我们研制的老百姓用得起的好药真正投入市场,才值得庆祝和宣传。”
数十年来,丁健带领科研团队持之以恒地在抗肿瘤新药研发中不断探索,并取得令人瞩目的研究成果。他的目标十分明确和坚定:“做中国百姓用得起的好药,并让中国抗癌药走向世界。”
执着创新做好药,更要让老百姓负担得起
一粒进口抗肿瘤药物,动辄数百元人民币,比同等分量的黄金还要高出数倍。进口抗肿瘤专利药价格高昂,这对很多患者家庭来说,几乎是不可承受之重。
自1992年从日本留学归来,丁健一直在中国科学院上海药物研究所潜心研制具有自主知识产权的抗肿瘤新药。“如果有100个人生病了,只有两三个人消费得起这种药,那这项研究的应用价值就大打折扣。”丁健说,要做药效好的药,更要让老百姓负担得起。
岁月染白了他的黑发,也见证着他辛勤付出浇灌得来的累累硕果。目前,他率领团队研发的具有自主知识产权的12个新药正在进行临床研究,其中三靶激酶抑制剂AL3810,以及我国首个ALK二代抑制剂“丁二酸复瑞替尼”等临床研究进展顺利。申请国内外专利260余项,其中获授权100余项。在国际著名杂志Cell、Cancer Cell等杂志上发表论文280余篇,他引6200余次。在抗肿瘤药物的生物标志物和耐药机制研究方面,他带领团队发现了数十个生物标志物及多个联合用药方案。丁健的一系列研究工作为创制具有我国自主知识产权的新药做出了重大贡献,尤其为我国抗肿瘤原创新药研制及创新能力体系建设作出了不可替代的贡献。
布局精准医疗,让中国原创新药迈向国际
丁健院士说,我们必须走自己的路,因为国外科学家做新药,首先考虑本国患者的特点,我们中国人群中高发的肿瘤,就必须要由中国的科学家自己来研发。所以这些年来,我们做分子靶向药物主要瞄准中国人高发的肿瘤,如肝癌、胃癌、食管癌等。首要目标就是要满足中国患者的迫切需求。
2015年,丁健作为首席科学家牵头的中国科学院战略先导A类科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”正式启动。专项的实施将使我国在全球“精准医疗”领域抢占一席之地。这一专项以肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病等中国人群高发的复杂性疾病为切入点,旨在针对敏感人群研发相应的个性化新药。
丁健说,我们从2013年就提出了要做个性化药物的想法。长期以来,在抗肿瘤药物研究领域,我国只能跟跑或者模仿国际技术,现如今我国部分研究成果已经可以与国际领先水平比肩而行。为此,他带领的药物创新团队搭建了符合国际规范的覆盖分子水平、细胞水平和整体动物水平的系统化三级抗肿瘤药物评价平台,拥有完备的抗肿瘤药物研究评价的软硬件条件,在“精准医疗”的大架构下,以“做老百姓吃得起的好药”为终极目标,布局了“抗肿瘤药物研发、敏感标志物探究、耐药机制探明,以及联合用药方案制定”这四位一体的药物转化研发平台,精准依据肿瘤分子分型研发个性化抗肿瘤新药,建立了符合国际规范的抗肿瘤药物筛选和药效学评价体系,布局了蛋白激酶、表观遗传、肿瘤代谢、肿瘤免疫微环境四大研究领域,储备了一条具有国际竞争力的抗肿瘤药物研究管线。
胸怀国家,传承药物所“使中国药物科学化”重要使命
丁健2005年至2013年担任上海药物所所长期间,面向人民健康的国家需求,传承药物所创建之初“使中国药物科学化”的重要使命,坚持将“出新药”作为研究所的战略目标,把药物所的创新跨越、持续发展融合于国家规划和科学院的建设要求之中,研究所进一步提出了“以国家药物创新体系的建设为工作主线,实施合作共赢的国际化战略、阶梯递进的可持续战略、学科互补的集成创新战略和以人为本的人才开发战略”等四大战略,“做老百姓吃得起的好药、新药”,带领全体药物所人取得了骄人的成绩。
他准确把握药物所作为我国新药研究国家队的责任定位,把国家、科学院和地方重大新药研发计划作为研究所发展战略的重要切入点和着力点,瞄准国家需求和国际高科技发展趋势,积极争取“973”、国家重大科技专项等创新药物研究的重大科技项目,“十一五”期间申请获准的重大专项“综合性大平台”等5大类共43个项目及“十二五”重大专项立项和滚动支持的项目等均取得了成功;按照中科院创新2020战略规划,重大新药创制、药物研发技术体系建设、药物靶标结构与功能研究“三个重点突破”取得重要进展。
在此期间,药物所创制有影响的重大新药工作成绩显著,呈现“发现一批、储备一批、研发一批、转化一批”梯次发展的良好态势。通过以平台建设带动新药研发,以新药研发促进平台建设,围绕肿瘤、神经精神、心血管、代谢性、自身免疫及重大传染性疾病等六大疾病领域,基本形成了功能齐全、技术先进、综合集成、运行高效、符合国际规范的技术平台体系,提升了药物所创新药物研究的能力和水平,推动我国药物创新研究快速走向国际前沿,对我国药物研究领域原始创新能力的提高产生了重要而深远的影响。
勇立潮头,科研成果加大转化力度
作为国家实施科技成果转移转化改革试点单位之一,自2015年以来,中国科学院上海药物研究所共转化科技成果46项,合同金额超过45.67亿元,极大激发了科研工作者创新创业的积极性。这在丁健担任药物所所长时就以敏锐的目光锁定了加速科技成果转移转化的改革创新密切相关。
以新药研发作为经济高质量转型的动力,在这方面丁健院士颇有感受。作为一名科学家,他一直在思考如何更好地将科研成果惠及大众,能把新药成果跟企业结合,激发科研工作者创新创业的积极性,使科技成果更快更多实现产业化。他认为,新药研发成果只有通过企业实现转化,实实在在成为造福人民的药物,才是最重要的。除了一名科学家之外,他还有着绿谷制药公司绿谷研究院院长和上海海和药物研究开发有限公司创始人两个身份。
早在1997年,为了让中国科学院上海药物研究所科学家宣利江(全国五一劳动奖章获得者)和王逸平(时代楷模、最美奋斗者称号获得者)研发的丹参多酚酸盐顺利实现成果转化,实现产业化,丁健院士在各个层面奔走呼告,多方联系,最后与绿谷集团达成合作,合资成立绿谷制药公司,实现了丹参项目的转让和产业化。目前,丹参多酚酸盐已在全国惠及2000多万患者,累计销售额突破250亿元,成为我国中药现代化研究的典范。绿谷制药把丹参多酚酸盐销售收益继续投入新药研发,全力推进上海药物所科学家耿美玉合作研发的抗阿尔茨海默症新药GV-971的临床研究。GV-971即将上市,将惠泽数千万患者。
上海绿谷集团董事长吕松涛表示,绿谷的创新基因是在丁健院士多年来的指导、支持和关怀下形成的。丁健院士大胆探索药物所和企业合作的新模式,使中国科学院上海药物研究所和绿谷制药形成长期战略合作伙伴关系,鼓励企业建立绿谷研究院,坚守“信念、原创、共赢、执着”的创新理念,加快新药研发进程,加速新药成果的转移转化,造福广大老百姓。
上海海和药物研究开发有限公司是中科院上海药物所孵化发展起来的一家新药研发企业,企业的创始人就是丁健。海和公司聚焦抗癌新药的研发与产业化,公司拥有非常丰富的具有国际竞争力的产品管线,10个新药已经处在临床研究的各个阶段,其中,多个新药都是上海药物研究所前期开发后转化到企业进入临床阶段研究。同时公司本身也有相当的科研实力,并从资金和技术支持等方面与上海药物所药效学评价等技术平台进行全方位合作,共同进行新药研发。丁健领导下的研发药企走出了一条与科研院所紧密合作,发挥各自优势,科研成果快速转化,尽早惠及更多国内外患者的创新之路。
科技是国家强盛之基,创新是民族进步之魂。丁健非常庆幸自己回国投身科研事业,见证了祖国经济的腾飞,也亲身参与了中国科研事业的大发展。他说:“当前是我国科学研究大发展的盛世。”举国上下重视科技创新,政府积极鼓励科技成果转化,他将执着创新,以“做老百姓吃得起的好药”为目标不懈奋斗。